Gli animali vengono osservati per 14 giorni dopo la somministrazione del composto, e vengono registrati dettagliatamente eventuali effetti tossici, compresi i primi segni di tossicità e ogni eventuale guarigione da essi. Questi studi possono fornire anche dati più generali su un potenziale medicinale, come la relazione dose-risposta. Al 14° giorno tutti gli animali sopravvisuti vengono soppressi secondo un metodo umano e sezionati per scoprire eventuali ulteriori segni di tossicità.

I risultati di questi test permettono di programmare ulteriori studi, poichè essi permettono di acquisire informazioni sul dosaggio da osservare e su come potrebbe verificarsi la tossicità. Per esempio, uno studio può eseguire dei test per stabilire se il composto danneggia il fegato o se interagisce con il DNA. I composti che risultano tossici non vengono necessariamente abbandonati in quanto, il grado di tossicità consentita dipenderà dall'applicazione medica prevista. Se il farmaco è destinato al trattamento di malattie potenzialmente letali, la tossicità rappresenta una preoccupazione minore rispetto a quella che rappresenterebbe se si trattasse di un farmaco per l'impiego in soggetti sani.

Dopo studi pilota iniziali, i test di sicurezza e tossicità avvengono sulla base del piano clinico, in modo che struttura e durata dei test sugli animali siano collegati direttamente al protocollo dello studio clinico. Questo, a sua volta, si baserà su proposte per la popolazione target, la dose per l'uomo, il regime di trattamento, la via di somministrazione (compresse / iniezione ecc.) e la durata del periodo di somministrazione. La popolazione target è particolarmente importante, in quanto con essa si può dar conto degli effetti della malttia o dell'età, sull'azione di un potenziale farmaco.

Dal piano clinico si può trarre un piano tossicologico che mostra il numero di studi a cui il composto deve essere sottoposto prima di poterla ragionevolmente somministrare ad un soggetto volontario. Dagli studi sugli animali bisogna acquisire una quantità di dati tale da consentire decisioni utili su un composto e ogni potenziale accumulo di esso che potrebbe verificarsi nell'organismo. La durata minima consigliata degli studi di tossicità a dose ripetuta sugli animali, e prima che il test possa passare a studi con dose singola nell'uomo, è di 2 settimane nell'Ue e negli USA, mentre è di 4 settimane in Giappone. Questi studi devono essere eseguiti sia nella specie dei roditori che in quella dei non roditori. La durata degli studi sugli animali, condotti a supporto di più lunghi studi clinici ovvero quelli sull'uomo, generalmente coincide con quella degli studi clinici.